研究日期：2026 年 8 月 22 日
資料截點：以 2024–2026 年公開資料為主，並區分官方公司宣稱、學術臨床證據與監管資訊。
本報告僅整理公開資訊與產業脈絡，不構成個別證券之買賣建議、目標價或投資組合建議。
一、結論摘要
- AI 敘事確實正在向醫藥與醫學垂直應用延伸，但不是取代算力／模型敘事，而是進入第二階段。 市場焦點從「誰擁有模型與 GPU」逐步延伸至「誰能把模型嵌入高價值、可驗證的工作流程」。醫藥具備高研發成本、資料密集與潛在高回報等特徵，因此成為重要落地方向。
- 醫療器材與影像輔助的商業化成熟度高於 AI 設計新藥。 FDA 於 2025 年 1 月表示，已透過既有上市前途徑核准超過 1,000 項 AI-enabled devices，並針對全生命週期、透明度、偏誤與上市後監測提出完整草案指引。這表示 AI 在醫學領域已有相當數量的監管落地案例，但不等於生成式 AI 或大型語言模型已普遍獲准作為自主診療工具。
- AI 藥物開發仍處於「臨床驗證剛開始」的階段。 2025 年《Nature Medicine》發表 rentosertib 的隨機、雙盲、安慰劑對照 Phase 2a 試驗，是目前最具代表性的公開臨床證據之一；研究納入 71 名患者、觀察 12 週。這是重要 proof of concept，但單一候選藥、短期、早期試驗不能推導出整個產業已經證明能提高新藥成功率。
- 大型藥廠已從試點轉向平台化、資料化與基礎設施投資。 代表案例包括 Lilly TuneLab 與 NVIDIA AI factory、AstraZeneca 與 CSPC 的 AI 研究合作、Sanofi–Formation Bio–OpenAI 的開發軟體合作、Merck–Variational AI 的生成式分子設計，以及 Novartis、Pfizer、J&J、Novo Nordisk 等在資料科學、分子設計、臨床開發與製造流程的部署。
- 未來價值較可能由「資料＋濕實驗室＋臨床／法規能力」的整合者捕獲，而非單純模型供應商。 AI 可以擴大搜尋空間、加快候選物排序與降低重複實驗，但不能取消生物學不確定性、人體安全性、臨床招募與監管要求。
二、AI 敘事是否已轉向醫藥與醫學？
1. 轉移是真的，但更準確的說法是「由橫向技術敘事轉為垂直工作流敘事」
近年的 AI 市場討論仍以 GPU、雲端、模型與資料中心為核心；但藥廠的實際部署顯示，競爭焦點開始移向：
- 以疾病生物學、蛋白質、化學分子與患者資料訓練的專用模型；
- 從標的識別、分子生成、活性／毒性預測，一路延伸至臨床試驗設計與製造；
- 將 AI 代理人、基礎模型與自動化濕實驗室連接，形成可反覆產生資料的閉環；
- 將企業內部資料資產轉換為可重複使用的研發平台，而非一次性概念驗證。
因此，這不是 AI 資金全面離開半導體或雲端，而是市場開始尋找第二層價值：AI 能否在高監管、高資料密度產業中產生可量化的生產力與產品成果。 醫藥是其中最具代表性的垂直領域之一。
2. 醫學領域的落地速度快於新藥
FDA 2025 年 1 月的官方公告指出，FDA 已核准超過 1,000 項 AI-enabled devices，並首次提出涵蓋設計、開發、文件、維護、上市後性能監測與偏誤管理的完整生命週期建議。這類產品多數是既有醫療器材加入 AI／機器學習功能，通常可透過既有器材監管路徑評估，故商業化速度相對快。
這與「由 AI 生成一個全新藥物」不同：新藥仍必須經歷毒理、藥代動力學、Phase 1–3 人體試驗、製程與上市審查。換言之，醫療影像、診斷輔助、臨床文件與流程優化已較接近收入與部署；AI 新藥則仍要等待較長的臨床與監管週期。
三、AI 藥物開發的關鍵臨床證據
Rentosertib：目前最具代表性的公開 proof of concept
《Nature Medicine》2025 年 6 月發表的研究，介紹由 Insilico Medicine 以生成式 AI 發現與設計的 TNIK inhibitor rentosertib，用於特發性肺纖維化（IPF）。論文指出：
- 研究為多中心、雙盲、隨機、安慰劑對照 Phase 2a 試驗；
- 71 名患者被隨機分組，治療與安慰劑控制期為 12 週；
- AI 方法同時用於疾病相關標的與化合物探索；
- 從標的探索開始到候選物提名約 18 個月，Phase 0／1 臨床測試完成時間少於 30 個月；
- 論文同時提醒，截至該文發表時，進入臨床的 AI 發現／設計藥物仍然很少，且尚無此類藥物完成 Phase 3。
這項研究的意義在於，它把「AI 找到分子」推進到人體早期療效與安全性評估，而不只是計算化學的回溯性案例。限制也很清楚：樣本數小、觀察期短，且仍不能證明 AI 對 Phase 3 成功率、上市機率或長期安全性的改善。
截至本報告資料截點，Insilico 官方另表示已啟動 rentosertib 的 Phase 3 試驗；此屬公司公告的開發進度，Phase 3 結果與監管核准仍未完成，不能視為商業化驗證。
Recursion：從平台資料閉環走向臨床
Recursion 官方 2026 年文章表示，其 Recursion OS 將高通量表型資料、轉錄體、化學資料、患者資料與機器學習模型整合，並稱 REC-4881 在 2025 年 12 月取得該平台的「first clinical validation」。此案例的重點不只在 AI 分子設計，而在於：
- 以細胞表型資料尋找疾病狀態逆轉的化合物；
- 將真實世界資料與患者病程資料用於試驗設計；
- 將計算模型、濕實驗室與臨床開發串成可迭代平台。
目前主要證據仍來自公司公告，應等待同行評審、完整臨床數據與後續試驗結果驗證。這是「平台能否產出可臨床使用資產」的重要觀察對象，但不宜將平台宣稱等同於藥物療效已獲充分證實。
四、大型藥廠與生技公司使用 AI 的案例
Eli Lilly：由內部工具走向平台與算力基礎設施
Lilly TuneLab（2025 年 9 月）
- Lilly 宣布把以多年研發資料訓練的 AI／ML 藥物發現模型提供給部分生技公司；
- 公司表示首批模型使用的專有資料累計投入成本超過 10 億美元，涵蓋藥物處置、安全性與臨床前資料，以及數十萬種獨特分子；
- 使用 federated learning，讓合作方使用模型而不直接暴露各自專有資料；
- 平台仍屬研發工具與生態系服務，公告沒有提供已上市新藥或已完成關鍵臨床試驗的證明。
Lilly–NVIDIA AI factory（2025 年 10 月）
- Lilly 宣布與 NVIDIA 建置由藥廠自有與營運的超級電腦，採用超過 1,000 顆 NVIDIA B300 GPU；
- 目標是以數百萬次實驗資料訓練模型，支援分子識別、最佳化、驗證、醫學影像、製造與企業 AI agent；
- 這是大型藥廠把 AI 從單點工具升格為企業級基礎設施的明確案例；
- 但公告仍屬前瞻性計畫，並明確承認無法保證產出商業成功產品。
判斷： Lilly 的優勢不只在購買算力，而是把長期累積的實驗資料、研發流程與臨床資源整合為平台。短期可觀察 TuneLab 是否帶來可量化的外部合作收入、候選物提名與臨床里程碑。
AstraZeneca：AI 分子探索與學術／區域生態系
AstraZeneca 2025 年 6 月宣布與 CSPC Pharmaceuticals 合作，研究將使用 CSPC 的 AI-driven dual-engine drug discovery platform。AstraZeneca 同年公開資料也提到與 Stanford Medicine 的合作，以及利用 AI、蛋白質設計與功能基因體學探索新藥。
目前公開證據主要是研究合作與平台使用，尚未提供由這些合作直接產生並完成關鍵臨床試驗的藥物結果。因此，這是「部署與合作已發生」，但「臨床有效性尚待驗證」的案例。
Sanofi：以生成式 AI 進入整個藥物開發生命週期
2024 年 5 月，Sanofi、Formation Bio 與 OpenAI 宣布合作：
- Sanofi 提供專有資料；
- OpenAI 提供模型微調、AI 專業與資源；
- Formation Bio 提供工程能力、AI-native drug development platform 與藥物開發經驗；
- 目標是建立跨越藥物開發生命週期的客製化 AI 軟體與模型。
這種模式的重點不是只用 AI 生成分子，而是處理臨床試驗、文件、資料分析與開發決策等高摩擦流程。短期較可能先反映為研發人力與文件流程效率，真正的產品價值仍須以候選藥進度、試驗週期與成功率衡量。
Merck／MSD：生成式分子設計與專有權利安排
Merck 2025 年 9 月公布與 Variational AI 的合作，使用以 Merck 專有資料訓練的 Enki 平台，針對兩個未公開治療標的生成與最佳化小分子；合作內容包含 Merck 對產出化合物的獨家開發與商業化權利。
這顯示大型藥廠願意以「專有資料＋外部生成式 AI 平台＋權利安排」取得候選化合物，但目前仍處於標的／分子探索階段，沒有公開臨床結果。
Novartis：AI 化學設計與內部研究能力
Novartis 2025 年公開的 JAEGER 計畫表示，AI 可以產生化學上有效、具新穎性，並具有目標物理化學與生物活性的結構。這是化學設計能力的原理驗證，尚非人體臨床或上市藥物驗證。Novartis 同時持續擴充資料科學、化學合成與反應性預測研究能力，顯示其策略是把 AI 納入內部研發組織，而非只依賴外部供應商。
Pfizer：結構預測、臨床開發與資料處理
Pfizer 公開資料提到與 XtalPi 的研究合作，利用 AI 與雲端運算加速晶體結構預測；公司亦表示 AI 可支援藥效、不良反應、基因序列與大量研發文件處理。
這類應用的商業化阻力通常低於「AI 自主發現全新藥物」，因為它們可先作為研究人員的決策輔助與流程自動化工具。公開資料尚不足以證明其已提高特定藥物的臨床成功率。
Johnson & Johnson：分子設計與大規模資料科學專案
J&J 公開資料稱，其 Innovative Medicine R&D 擁有超過 100 個資料科學專案，並使用 AI 協助辨識疾病標的、尋找與標的互動的分子、設計與最佳化候選物。這顯示 AI 已進入大型藥廠多個治療領域的研發工作流，但公開資料仍以方法、組織能力與研究合作為主，未提供可單獨歸因於 AI 的上市藥物成果。
Novo Nordisk：把 AI 融入早期研發流程
Novo Nordisk 2025 年投資人簡報提到，將利用 AI／數位能力貫穿藥物發現流程。這類表述支持 AI 已成為大型藥廠的普遍研發能力，但屬公司策略層級資訊，不能直接解讀為特定 AI 候選藥的臨床成功。
五、未來潛力：哪些環節最可能先產生價值？
1. 近端價值：流程效率與資料決策
較可能先產生可量化成果的領域包括：
- 文獻、專利與內部實驗資料整理；
- 靶點優先排序與生物標誌物探索；
- 分子生成、分子性質預測、晶體結構預測與合成路徑設計；
- 臨床試驗患者識別、入組可行性與試驗設計；
- 研發文件、監管文件與安全性訊號分析；
- 製程監控、數位孿生與品質管理。
這些應用不必等待一個新分子完成 10 年以上的生命週期，就可能透過縮短搜尋時間、減少重複實驗與提高人員產能帶來經濟價值。
2. 中長期價值：提高臨床成功率，而不是只提高候選物數量
AI 生成更多候選分子本身不是產業終點。若模型只增加臨床前候選物，卻無法改善人體安全性、藥效、患者分層或試驗設計，反而可能增加下游臨床成本。真正關鍵的驗證指標應包括：
- 從靶點到候選物的實際時間與實驗成本；
- 候選物進入 IND／Phase 1／Phase 2 的比例；
- Phase 2 到 Phase 3 的轉換率；
- 臨床試驗招募速度與失敗原因；
- 由 AI 介入的項目與傳統項目的風險調整後比較；
- 是否能在外部研究、不同族群與不同資料集重現結果。
3. 最可能受益的公司型態
從產業結構看，較具長期競爭條件的公司通常同時具備：
- 高品質、可追溯且有權利使用的生物與化學資料；
- 自動化濕實驗室或足夠的實驗驗證能力；
- 藥物化學、疾病生物學與臨床試驗團隊；
- 法規、製造與商業化能力；
- 可將資料回饋模型、持續改善的閉環流程。
單純提供通用模型的供應商可能面臨模型差異化下降；能掌握專有資料與產品權利的藥廠、生技平台公司與垂直軟體商，較可能形成較高進入障礙。
六、主要風險與限制
- 生物學轉譯風險： 模型在細胞、動物或回溯性資料上表現良好，不代表人體有效。人體疾病異質性、免疫反應與長期毒性仍難以由模型完整預測。
- 資料品質與偏誤： 歷史資料可能不完整、不可比、帶有研究者偏誤或集中於特定族群；資料量大不等於資料適合訓練。
- 臨床失敗風險： AI 可能提高候選物產生速度，但不能消除 Phase 2／Phase 3 失敗。過多候選物反而可能造成臨床資源瓶頸。
- 監管與可解釋性： FDA 已要求業者重視 AI 的透明度、偏誤、性能監測與全生命週期管理。模型版本更新、資料漂移與責任歸屬會增加合規成本。
- 智慧財產權與資料權利： 訓練資料來源、模型產出化合物的新穎性、專利歸屬、合作方資料隔離與跨境資料傳輸都可能引發爭議。
- 商業模式不確定： 合作公告常以「最高里程金」或前瞻性效益表述，實際支付、候選物進度、可認列收入與最終產品成功可能相差很大。
- 算力與成本風險： 大型模型、蛋白質模擬與自動化實驗需要高額算力與設備；若沒有專有資料和高價值工作流，投入可能難以回收。
- 醫療責任與採用風險： 醫療現場需要醫師信任、臨床驗證、支付方接受與責任分配。即使器材取得監管許可，也不代表醫院會大規模採用。
七、後續觀察框架
若要判斷 AI 醫藥敘事是否由概念進入產業週期，建議追蹤以下訊號：
- 是否有更多 AI-originated candidates 進入 Phase 2／Phase 3，而非只停留在臨床前；
- 合作案是否公布實際候選物、標的、里程碑與付款，而非只有未公開標的；
- 藥廠是否披露 AI 對研發週期、實驗成本、試驗招募或成功率的量化改善；
- 公司收入是否由一次性合作金轉為可重複的平台、授權或產品收入；
- 學術論文與第三方實驗是否能重現公司宣稱；
- FDA、EMA 等監管機構是否形成更明確的 AI 藥物開發與模型更新規則；
- AI 醫療器材是否有上市後性能、偏誤與不同族群表現的長期資料；
- 大型藥廠的 AI 投資是否轉化為候選物、臨床里程碑與商業產品，而不只是 GPU 採購與組織宣傳。
八、綜合判斷
本研究的判斷是：AI 醫藥／醫學敘事已經形成，但尚未全面完成由「技術故事」到「藥物商業成果」的轉換。 醫學器材、影像、文件與研發流程自動化已進入較成熟的監管與部署階段；AI 設計新藥則剛出現具說服力的早期臨床案例，仍需要更多 Phase 2、Phase 3 與上市後結果。
未來幾年最有意義的產業分水嶺，不是模型能否生成更多分子，而是能否在受監管的完整流程中，持續提高候選藥品質、降低臨床試驗摩擦，並產生可重現、可歸因、可商業化的成果。就目前證據強度而言，應將此領域視為高潛力、但臨床與商業化驗證仍不充分的長週期產業主題。
來源與證據分級
專有名詞（中英文）與說明
- AI／Artificial Intelligence（人工智慧）：能執行通常需要人類智慧的任務之計算系統總稱。
- AI-enabled device（AI 輔助醫療器材）：將人工智慧或機器學習功能納入醫療器材的硬體或軟體產品。
- AI factory（AI 工廠）：管理資料匯入、模型訓練、微調與大規模推論的企業級 AI 基礎設施。
- AI/ML／Artificial Intelligence and Machine Learning（人工智慧與機器學習）：人工智慧與從資料中學習規則或預測模型的技術集合。
- Biomarker（生物標誌物）：可反映生理、疾病狀態或治療反應的可量測指標。
- Federated learning（聯邦學習）：在不直接集中或暴露原始資料的情況下，協作訓練模型的方法。
- FVC／Forced Vital Capacity（用力肺活量）：評估肺部功能與肺纖維化治療反應的常用臨床指標。
- IND／Investigational New Drug（試驗中新藥申請）：向監管機構申請開始人體新藥臨床試驗的程序或文件。
- IPF／Idiopathic Pulmonary Fibrosis（特發性肺纖維化）：病因未明、會造成肺部疤痕與功能逐步下降的慢性肺病。
- LLM／Large Language Model（大型語言模型）：以大規模文字資料訓練、能處理與生成語言內容的模型。
- Phase 1／Phase 2／Phase 3（第一／二／三期臨床試驗）：依序評估初步安全性與劑量、療效訊號與劑量，以及較大規模療效與安全性的臨床試驗階段。
- Proof of concept（概念驗證）：證明某項技術或機制在特定條件下可運作的早期證據，不等於已完成商業或監管驗證。
- TNIK／Traf2- and Nck-interacting kinase（Traf2 與 Nck 交互作用激酶）：一種蛋白激酶，rentosertib 的作用標的之一。
- Wet lab（濕實驗室）：進行細胞、分子、生化或動物等實體生物實驗的研究環境。
免責聲明
本報告僅供資訊參考，不構成投資建議、證券買賣勸誘、個別有價證券推薦或投資組合配置建議。報告內容依公開資料整理，資料可能因公司更新、臨床結果、監管決策或市場狀況而變動；研究結果、合作公告與公司前瞻性陳述均不代表未來必然實現。任何投資或商業判斷均應由讀者自行查核並承擔相關風險。